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rAAV Characterisierung
Das Adeno-assoziierte Virus (AAV) wird häufig als Vektor in Gentherapien eingesetzt. Seine Beliebtheit mag darin begründet sein, dass rekombinante AAV-Partikel (rAAV) keine viralen Gene, sondern nur die für die therapeutische Anwendung vorgesehenen DNA-Sequenzen enthalten. Daher gelten rAAV-Vektoren als eine der sichersten Strategien für Gentherapien. Nichtsdestotrotz ist eine sorgfältige Charakterisierung, wie z. B. ein Identitätstest, des rAAV für jede therapeutische Anwendung zwingend erforderlich.
Identitätsprüfungen durch Sanger-Sequenzierung
Microsynth wird die rAAV ssDNA isolieren und einen Primer-Walking-Ansatz anwenden, um die komplette Sequenz zwischen den flankierenden ITRs mittels Sanger-Sequenzierung zu charakterisieren.
NGS Deep Sequencing
Um eher selten vorkommende Mutationen in rAAV-Testobjekten zu identifizieren, wird Microsynth einen NGS Deep Sequencing Ansatz einschliesslich Bioinformatik anwenden.